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长期频繁的接受抗VEGF药物玻璃体腔注射,大大增加了患者的生理、心理和经济负担,通过一次注射就能长期控制病情的新型治疗方法——基因治疗,有望实现“一次注射、长期获益”。

抗VEGF疗法在抑制新生血管、恢复nAMD患者视力上有着显著的疗效,但通常患者需要在前3个月中每月通过玻璃体腔注射来完成基础量治疗,然后根据病情选用抗VEGF药物的种类,每1-3个月反复注射抗VEGF药物来控制病情。

老年性黄斑变性,又称为年龄相关性黄斑变性(以下简称AMD),是世界三大常见的致盲因素之一,是发达国家55岁以上人群视力严重下降的主要原因,堪称老年人的“视力杀手”。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例。

在临床前研究的基础上,弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品——Ⅰ类生物新药KH631,已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药。临床试验结果显示,该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应。

研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率,显示了AAVv128的跨种属高转导效率。

目前,抗VEGF药物玻璃体腔注射是nAMD的首选治疗方法,我国企业自主研发的康柏西普眼用注射液已于10年前上市,显著改善患者视力水平。

中国产GAYSEXCHINESE男同这项研究报告了基于弘基生物AAV衣壳筛选平台打造的全新眼科AAV衣壳变体——AAVv128,在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上,AAVv128相比于AAV8,在细胞结合方面提高了30.8倍,在细胞摄取方面提高了24.7倍。

AMD通常有干性和湿性(新生血管性,以下简称nAMD)两种形式,其中nAMD发展迅速,能使人在短时间内视力迅速下降、视物变形,甚至视力突然丧失,严重影响患者的生活品质。nAMD的成因主要是视网膜色素上皮层下面产生异常的脉络膜新生血管,作为不成熟的毛细血管,它们就像活火山一样,可导致黄斑区出现渗漏、出血、水肿、脂质沉积、色素上皮脱离等情况。

🎸(撰稿:钟祥)

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    • 湖仕🎹 LV1 六年级
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      周鸿祎又买国产车了,成红色问界 M9 车主,余承东陪同提车,哪些信息值得关注?🎺
      06-20   来自京山
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    • 🎻正乐天 LV8 大学四年级
      3楼
      如何评价《鸣潮》的用梗基本与二次元无关?🎼
      06-21   来自汉川
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    • 温婉衣阁🎽 LV3 幼儿园
      4楼
      如果把地球上的所有水都搬到火星上,那么将会发生什么?🎾
      06-20   来自应城
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    • 好亿成 LV8 大学三年级
      5楼
      刚开始健身,怎么判断教练是否专业?🎿
      06-21   来自安陆
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    • 童心风尚🏀🏁 LV5 大学三年级
      6楼
      新手养宠,应该让猫咪「自助用餐」还是「定时吃饭」?🏅
      06-19   来自广水
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    • 振飞 LV4 大学四年级
      7楼
      领导想把原本的双休改成「大小周」,但给加班费,你愿意接受吗?🏆
      06-21   来自麻城
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